造血干细胞移植你了解吗？

造血干细胞移植是现代生命科学的重大突破，是许多血液肿瘤恶性疾病和遗传代谢疾病的最终和有效的治疗方法。

一、什么是造血干细胞移植？

造血干细胞移植（HSCT）是患者经过大剂量化疗和（或）放疗后或其他强免疫抑制剂预处理后，“摧毁”了患者（受体）造血免疫功能，再将他人或自身的造血干细胞移植到患者体内，起到重建造血及免疫系统，用来治疗疾病的一种治疗方法。

造血干细胞主要存在于骨髓，所以我们通常所说的骨髓移植也就是指造血干细胞移植。

二、哪些疾病需要造血干细胞移植？即造血干细胞移植的适应症

血液肿瘤性疾病（恶性血液病）：

如白血病、骨髓增生异常综合征、淋巴瘤、预后较差的实体瘤等，尤其是高危白血病或难治复发白血病

红细胞性疾病（非恶性血液病）：

如严重型再生障碍性贫血、重型地中海贫血、范可尼贫血等

先天性代谢性疾病：

如肾上腺白质障碍、石骨症、粘多糖贮积症等

免疫缺陷病：

如重症联合免疫缺陷病、X-连锁淋巴增殖症、湿疹-血小板减少性免疫缺陷综合征（WAS）、高IgM综合征等

其他：

近年来发现，一些难治性自身免疫性疾病如系统性红斑狼疮，类风湿性关节炎，血小板减少性紫癜等干细胞移植而获得可喜的疗效。

三、怎样进行造血干细胞移植

具体流程：干细胞采集、预处理治疗、干细胞回输、干细胞移植相关并发症处理

具体流程：

1.干细胞的采集：

根据供者造血干细胞来源的不同，可采集骨髓、外周血干细胞或脐带血干细胞作为移植的“种子”。

目前国内临床最常用的是外周血采集造血干细胞。供者需要接受粒细胞集落刺激因子(G-CSF) 来增加外周血中造血干细胞的数量，当造血干细胞数量足够多后，就可以通过机器进行采集，采集到的造血干细胞也将被收集储存起来。

2.预处理治疗

预处理就是在造血干细胞移植之前所进行的处理和治疗。

在开始移植前，患者需要接受超大剂量的化疗和免疫抑制治疗，最大限度消灭体内残存的肿瘤细胞，同时抑制患者免疫系统，使供者造血细胞能够顺利植入。

3.干细胞的输注

紧接着预处理后是干细胞的输注，同样需要在层流房内进行，如同往常的输血，干细胞是通过中心静脉输送到病人的体内的。

干细胞被输入血液循环，造血干细胞能自动定居在患者骨髓内，开始分化繁殖，一般在移植后的二至四周后，外周血液中便会出现从骨髓干细胞分化出来的功能成熟的血液细胞。

我们可以这样比喻，造血干细胞移植就像是在土壤里撒下种子，然后期盼着它的生根发芽，长成参天大树。

4.造血干细胞移植相关并发症的诊治

造血干细胞移植是一个复杂的系统工程，并发症的诊治是造血干细胞移植成功与否的关键因素之一。造血干细胞在患者体内植活阶段及后期，我们还需要处理造血干细胞移植的相关并发症，主要包括：预处理毒副反应、感染、移植物抗宿主疾病，原发恶性疾病复发等。

我院天府院区已设立独立的血液病房，设置有血液肿瘤专科病床15张，移植层流病房5间，病房均配套国内外先进设备。目前已开展收治血液、肿瘤、血液免疫相关性疾病如儿童白血病、淋巴瘤、实体瘤、再生障碍性贫血、免疫性血小板减少症、各种贫血、出血疾病等，预计今年开展造血干细胞移植技术。

四川省妇幼保健院（天府院区）儿童呼吸血液科专家出诊时间：

皮光环主任医师：周一全天

庞英主任医师：周三、周四上午

江南静副主任医师：周一全天、周五上午、周六全天

潘晶莹主治医师：周二全天、周三上午、周天全天

参考文献：

黄晓军，《实用造血干细胞移植》，第2版，北京，人民卫生出版社，2019

江载芳，申昆玲，沈颖，《诸福棠实用儿科学》，第8版，北京，人民卫生出版社，2014：1951-1957

黄绍良，陈纯，周敦华，《实用小儿血液病学》，第1版，北京，人民卫生出版社，2014：527-576